Första effektiva läkemedlet för att fördröja primär multipel skleros
Företaget Genentech , som tillhör Roche Group, meddelade den 27 september att den kliniska prövningen, i fas III, av experimentellt läkemedel ocrelizumab Det har varit tillfredsställande.
Denna medicinering lyckas fördröja progression av primär progressiv multipelskleros (MSD) med minst 12 veckor , i sina initiala faser. Denna subtyp av multipel skleros (MS), som påverkar cirka 10 eller 15% av befolkningen med denna sjukdom, är en mycket aggressiv patologi. Hittills fanns det ingen bot eller behandling, men denna multicenterstudie (internationellt) med spanska deltagande har visat effekten av detta läkemedel som kan bli det första och enda terapeutiska alternativet för patienter med denna sjukdom.
Hittills fanns det ingen behandling för EMM
Studien av detta läkemedel kallas oratory och har ledts av chefen för Vall d'Hebron-sjukhusets kliniska neuroimmunologiska tjänst och chef för Multiple Sclerosis Center of Catalonia (Cemcat), Xavier Montalbán. I denna studie har vi undersökt effekten av läkemedlet Ocrelizumab hos 732 patienter med progressiv primär multipel skleros och Den viktigaste slutsatsen är att man klarar av att stoppa, minst 12 veckor, utvecklingen av funktionshinder som orsakar sjukdomen .
Montalbán ville fira upptäckten och har förklarat:
"Det är ett verkligt historiskt ögonblick, eftersom det är första gången ett läkemedel visat sig vara effektivt för att kontrollera denna typ av neurologisk sjukdom." Ett fönster öppnar för bättre förståelse och behandling av multipel skleros "Denna medicinering är en monoklonal antikropp avsedd att selektivt attackera CD20B + -celler som anses ha en nyckelroll vid förstörelsen av myelin och nerver, vilket orsakar symptomen på multipel skleros. Genom att binda till ytan av dessa proteiner, hjälper Ocrelizumab till att bevara immunsystemets viktigaste funktioner.
Vad är multipel skleros?
den multipel skleros (MS) är en neuroinflammatorisk sjukdom som påverkar centrala nervsystemet (CNS), både hjärnan och ryggmärgen . Det är inte känt exakt vad som orsakar MS, men denna patologi skadar myelin, ett ämne som bildar membranet som omger nervfibrer (axoner) och underlättar ledningen av elektriska impulser mellan dem.
Myelin förstörs i flera områden, ibland lämnar ärr (skleros). Dessa skadade områden är också kända som demyeleringsplattor. När den myelinerade substansen förstörs avbryts nervernas förmåga att leda elektriska impulser från och till hjärnan, och detta faktum ger utseendet på symtom som:
- Förändringar av syn
- Muskelsvaghet
- Problem med samordning och balans
- Känslor som domningar, klåda eller sveda
- Problem med tänkande och minne
Multipel skleros påverkar kvinnor mer än män . Uppkomsten sker vanligen mellan 20 och 40 år, även om fall har rapporterats hos barn och äldre. I allmänhet är sjukdomen mild, men i mer allvarliga fall förlorar vissa människor förmågan att skriva, prata eller gå.
I de flesta fall utvecklas sjukdomen vid utbrott, men i primär progressiv multipel skleros försämras funktionsnedsättningen kontinuerligt och långsamt under månader eller år, varför det anses vara en allvarlig form av denna sjukdom.
Faser av den kliniska utvecklingen av ett läkemedel
För att ett läkemedel ska kunna säljas måste en process följas för att utvärdera dess effektivitet och säkerhet och därmed undvika att sätta livet för de människor som kommer att konsumera det i fara. Utvecklingen av ett nytt läkemedel är lång och svårt, för endast två eller tre av 10.000 farmakologiska ämnen kommer att marknadsföras .
När läkemedlet har utvärderats tillräckligt i in vitro-modeller och i djurstudier (preklinisk fas) börjar mänsklig forskning, som kallas kliniska prövningar. Klassiskt sett delas perioden för klinisk utveckling av en läkemedelsprodukt upp i fyra på varandra följande faser, men som kan överlagras. Dessa är de faser som ingår i den kliniska prövningen:
- Fas I : I denna fas ingår de första studierna som utförts på människor, vars huvudsyfte är att mäta säkerheten och toleransen för föreningen. Med tanke på risknivån är antalet frivilliga små och fasen är kort.
- Fas II : Risken i denna fas är måttlig och syftet är att tillhandahålla preliminär information om produktens effektivitet och fastställa förhållandet mellan dos och respons. Hundratals ämnen behövs och denna fas kan förlängas i flera månader eller år.
- Fas III : Det här är den fas i vilken detta läkemedel finns och det är nödvändigt att utvärdera dess effektivitet och säkerhet under de vanliga användningsförhållandena och med hänsyn till de terapeutiska alternativ som är tillgängliga för den undersökta indikationen. Därför testas dess användning i kombination med andra droger i flera månader eller år, under vilken graden av förekomst av önskade och oönskade effekter analyseras. Dessa är terapeutiska bekräftelsestudier.
- Fas IV : Det genomförs efter marknadsföringen av läkemedlet för att studera det igen i ett kliniskt sammanhang och att ge mer information om dess biverkningar.
Efter positiva resultat i fas III i den kliniska prövningen av Ocrelizumab, I början av nästa år kommer den europeiska auktorisationen att bli ombedd att kunna marknadsföra detta läkemedel . Det tar vanligtvis ungefär sex månader. Därefter bestämmer varje land om det tillåter försäljningen på sitt territorium.
